Effekt
EPIDYS-studien: primärt effektmått
Patienter som fick Duvyzat® upplevde mindre försämring av motorisk funktion jämfört med kontrollgruppen, uppmätt med testet fyra trappsteg (4SC).
- Vid slutet av den 18 månader långa studieperioden var det logaritmiskt omvandlade 4SC GLS-medelvärdet jämfört med baslinjen 1,27 (95 % KI: 1,17; 1,37) för Duvyzat® och 1,48 (95 % KI: 1,32; 1,66) för kontrollgruppen (kvot 0,86 [95 % KI: 0,745; 0,989], p = 0,035).1,2
- En statistisk signifikant skillnad mellan Duvyzat® och kontrollgruppen observerades från vecka 48 till vecka 72.2
EPIDYS: Observerat medelvärde från baslinjen för tiden för att slutföra 4SC-testet
*Alla patienter fick även systemiska kortikosteroider, med en dos och regim som var avsedda att förbli oförändrade under uppföljningsperioden.
Uppgifterna är genomsnittliga (95 % KI). Konfidensintervallen har inte justerats för multiplicitet och bör inte användas för hypotesprövning. Medelvärdena vid baslinjen var 3,39 och 3,48 sek. för Duvyzat®-gruppen respektive kontrollgruppen.2
EPIDYS-studien: sekundära effektmått
- Alla viktiga sekundära effektmått var till fördel för Duvyzat® jämfört med kontrollen.1,2
- Över tid minskade Duvyzat® försämringen i muskelfunktion och styrka samt fettinfiltration.2
Patienter som fick Duvyzat® upplevde en lägre funktionsförsämring jämfört med kontrollgruppen, uppmätt med NSAA2
EPIDYS: Observerad genomsnittlig förändring i total NSAA-poäng från baslinjen2
Patienter som fick Duvyzat® upplevde lägre funktionsnedsättning över tid jämfört med kontrollgruppen2
▼ Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning.
För förskrivningsinformation, se minimiinformation för Duvyzat®.
Referenser
- Produktresumé för Duvyzat. EMA, https://www.ema.europa.eu/sv/documents/overview/duvyzat-epar-medicine-overview_sv.pdf
- Mercuri E, Vilchez JJ, Boespflug-Tanguy O, et al. Safety and efficacy of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy (EPIDYS): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2024; 23: 393-403. Appendix till Mercuri et al: Fig S2, S3
- Mercuri E, at al. Givinostat in DMD: results of the EPIDYS (study) with particular attention to MR measures of muscle fat fraction. Presented at the 16th European Paediatric Neurology Society (EPNS) Congress; 8–12 juli 2025; München, Tyskland.
