Klinisk utveckling av Duvyzat®
Kliniskt utvecklingsprogram för Duvyzat®* vid Duchennes muskeldystrofi (DMD)1–4
Kliniskt utvecklingsprogram för Duvyzat®
*Hos patienter med bevarad gångförmåga från 6 års ålder. OLE: öppen förlängningsstudie (open-label extension).
EPIDYS-studiens utformning och effektmått visas nedan. Ytterligare beskrivningar av studiens utformning finns längst ner på den här sidan.
EPIDYS-studiens utformning
Fas III-prövningen EPIDYS utvärderade effekt och säkerhet av Duvyzat® hos DMD-patienter med bevarad gångförmåga från 6 års ålder2,4,5.
- EPIDYS var en 18 månader lång, randomiserad (2:1), dubbelblind, placebokontrollerad fas 3-studie som inkluderade 179 DMD-patienter med bevarad gångförmåga i åldern 6 år eller äldre.
- Alla deltagare stod på en stabil dos av kortikosteroider (CS) under hela studien.
- Patienterna från EPIDYS-studien fortsätter att få Duvyzat® plus kortikosteroider i den pågående öppna förlängningsstudien (STUDY 51).
Utformning av EPIDYS och den öppna förlängningsstudien
Demografi och sjukdomsegenskaper vid baslinjen hos EPIDYS-studiepopulationen (grupp A)*4,5
Uppgifterna är median (IQR), n (%) eller medel (SD); intervall.
*Grupp A-populationen användes för de fördefinierade effektanalyserna. Stödjande effektanalyser utfördes post-hoc i den totala populationen, som också användes för säkerhetsbedömningarna.
**Alla patienter fick även systemiska kortikosteroider, med en dos och regim som var avsedda att förbli oförändrade under uppföljningsperioden.
†Etnicitet uppgavs av deltagarna själva.
EPIDYS-studiens effektmått
Primärt effektmått2,4
Sekundära effektmått2,4
Förändring från baslinjen efter 72 veckor på följande:
- Total NSAA-poäng
- Kumulativ funktionsnedsättning enligt NSAA
- TTR
- 6MWT
- Knäextension
- Armbågsflexion
- MRS VLFF
NSAA: North Star Ambulatory Assessment, TTR: Time-To-Rise, 6MWT: 6-Minute Walk Test, MRS VLFF: Magnetic Resonance Spectroscopy Vastus Lateralis Fat Fraction.
Övriga studier
STUDY 43 var en fas 1/2-studie med 20 DMD-patienter (pojkar med bevarad gångförmåga) i åldern 7 till <11 år, alla på stabil kortikosteroidbehandling, som behandlades i ≥12 månader med Duvyzat®. Studiens primära mål ska utvärdera de histologiska effekterna av Duvyzat® vid baslinjen och efter ≥12 månaders behandling i patienternas muskelbiopsier (biceps brachii). Sekundära mål med studien var att utvärdera säkerhet och tolerabilitet samt funktionella tester (6MWT, NSAA och Performance of the Upper Limb).
- Fas II/2: Varaktighet 12 månader
N = 20 pojkar med DMD och bevarad gångförmåga i åldern 7 år till mindre än 11 år
Primära effektmått: muskelhistologi
Sekundära effektmått: 6MWT, NSAA, PUL
Säkerhet, tolerabilitet och PK.
Långtidssäkerhet, tolerabilitet och effekt för Duvyzat® utvärderas i en pågående prospektiv, öppen, långsiktig förlängningsstudie (OLE) kallad STUDY 51. Patienter som slutfört Duvyzat® fas 2-studien (STUDY 43) och patienter som slutfört Duvyzat® fas 3-studien (EPIDYS) inkluderades i STUDY 51. Dessutom inkluderades 30 patienter utan tidigare exponering för Duvyzat® i OLE-kohorten. Totalt inkluderades 207 manliga patienter som fick givinostat enligt en viktbaserad dosregim.
- Studiens effektmått är långtidssäkerhet, tolerabilitet och effekt.
▼ Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning.
För förskrivningsinformation, se minimiinformation för Duvyzat® .
Referenser
- ClinicalTrials.gov. NCT01761292. Uppdaterades den 7 november 2023. Finns på https://clinicaltrials.gov/study/NCT01761292. Hämtad i juni 2025.
- ClinicalTrials.gov. NCT02851797. Uppdaterades den 2 februari 2023. Finns på https://clinicaltrials.gov/study/NCT02851797. Hämtad i juni 2025.
- ClinicalTrials.gov. NCT03373968. Uppdaterades den 7 november 2023. Finns på https://clinicaltrials.gov/study/NCT03373968. Hämtad i juni 2025.
- Mercuri E, Vilchez JJ, Boespflug-Tanguy O, et al. Safety and efficacy of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy (EPIDYS): a multicentre, randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2024; 23: 393-403.
- Produktresumé för Duvyzat. EMA, https://www.ema.europa.eu/sv/documents/overview/duvyzat-epar-medicine-overview_sv.pdf
