Lär känna Duvyzat®
- Duvyzat® är en oral behandling som hjälper patienter med Duchennes muskeldystrofi (DMD) med bevarad gångförmåga att understödja muskelfunktionen och fördröja sjukdomsprogressionen.1–6
- Duvyzat® är en flytande suspension som tillhandahålls i en flaska och ska administreras två gånger dagligen i en viktberoende dos med hjälp av en graderad spruta.7
- Duvyzat® är indicerat för behandling av Duchennes muskeldystrofi (DMD) hos patienter med bevarad gångförmåga från 6 års ålder som samtidigt behandlas med kortikosteroider.7
- Verkningsmekanismen hos Duvyzat® är oberoende av DMD-mutation.2,7
Vad kan Duvyzat® innebära för dina patienter?
UNDERSTÖDJER
FÖRDRÖJER
Hur verkar Duvyzat®?
Duvyzat® Duvyzat är en hämmare av histondeacetylaser (HDAC) klass I och II, som modulerar den okontrollerade HDAC-aktiviteten i dystrofisk muskulatur.2,7
I mänskliga celler är DNA lindat runt histonproteiner, som binder DNA hårt eller löst beroende på acetyleringsstatus. När histonerna acetyleras ”öppnas” DNA och blir tillgängligt för genuttryck. När histonerna deacetyleras ”stängs” DNA och blir otillgängligt för genuttryck.2
HDAC är enzymer som deacetylerar histoner och hämmar genuttryck. Dessa enzymer är patologiskt hyperaktiva i muskelcellerna hos patienter med DMD.2
Duvyzat® är en HDAC-hämmare som modulerar den okontrollerade HDAC-aktiviteten i dystrofisk muskulatur.5,7 Duvyzat® hämmar HDAC oberoende av den bakomliggande mutationen i dystrofingenen som orsakar sjukdomen.7
Duvyzat® har visat sig motverka sjukdomsprogression vid DMD genom att minska muskelfiberskador, kronisk muskelinflammation, fibros och fettinlagring.
Histone deacetylase inhibition with givinostat: a multi-targeted mode of action with the potential to halt the pathological cascade of Duchenne Muscular Dystrophy. Article by A. Aartsma-Rus
▼ Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning.
För förskrivningsinformation, se minimiinformation för Duvyzat®.
Referenser
- Mercuri E, Vilchez JJ, Boespflug-Tanguy O, et al. Safety and efficacy of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy (EPIDYS): a multicentre, randomised, double-blind,placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2024; 23: 393-403.
- Aartsma-Rus A. Histone deacetylase inhibition with givinostat: a multi-targeted mode of action with the potential to halt the pathological cascade of Duchenne muscular dystrophy. Front Cell Dev Biol. 2025;12:1514898.
- Licandro SA, Crippa L, Pomarico R, et al. The pan HDAC inhibitor Givinostat improves muscle function and histological parameters in two Duchenne muscular dystrophy murine models expressing different haplotypes of the LTBP4 gene. Skelet Muscle. 2021 Jul 22;11(1):19.
- Consalvi S, Mozzetta C, Bettica P, et al. Preclinical studies in the mdx mouse model of duchenne muscular dystrophy with the histone deacetylase inhibitor givinostat. Mol Med. 2013 May 20;19(1):79-87.
- Bettica P, Petrini S, D’Oria V, et al. Histological effects of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscul Disord. 2016;26(10):643-649.
- Lamb YN. Givinostat: First Approval. Drugs. 2024;84(7):849-856.
- Duvyzat Summary of Product Characteristics. EMA, https://www.ema.europa.eu/sv/documents/product-information/duvyzat-epar-product-information_sv.pdf
