Effekt och säkerhet
Duvyzat® har följande effekt hos DMD-patienter med bevarad gångförmåga från 6 års ålder som får samtidig behandling med kortikosteroider:
UNDER-STÖDJER
FÖRDRÖJER
Duvyzat® understödjer muskelfunktionen
- Muskelbiopsier från Duvyzat-behandlade patienter visade att Duvyzat® förebygger muskelnedbrytning genom att minska muskelfibernekros, fibrotisk vävnad och fettvävnad, samtidigt som muskelvävnaden ökar.5,9
- EPIDYS-studien visade att Duvyzat® reducerade muskelfettinfiltrationen i muskelgrupper som behövs för gångförmågan (mätt med MRS).1,6,9
GLS-medelkvot (givinostat/placebo) av 4SC vid månad 18 = 0,86 ± 0,071, p = 0,0345 (95 % KI 0,745–0,989)8
Duvyzat® bromsar sjukdomsprogressionen
- EPIDYS-studien visade att Duvyzat-behandlade patienter upplevde lägre funktionsnedsättning över tid, uppmätt med testet fyra trappsteg (4SC). Den motoriska funktionen bevarades längre än hos kontrollgruppen enligt en jämförelse som utfördes vid 18 månader.1
- EPIDYS-studien visade också att Duvyzat-behandlade patienter hade en lägre funktionsförsämring med färre underkända NSAA-punkter jämfört med patienterna i kontrollgruppen.1
- Sammantaget bidrar bättre resultat på 4SC och NSAA till att förlänga tiden innan förlust av gångförmåga.7,8
Effekt av Duvyzat® sågs på samtliga effektmått avseende effektivitet i EPIDYS-studien.1
EPIDYS: Primära och viktiga sekundära effektmått vid vecka 72 (Grupp A*)1,9
*Alla patienter fick även systemiska kortikosteroider.
Antalet patienter som har analyserats är 81 i Duvyzat®-gruppen och 39 i kontrollgruppen, utom vad gäller MRS vastus lateralis, där siffrorna är 77 respektive 37. Konfidensintervallen har inte justerats för multiplicitet och bör inte användas för hypotesprövning.1
4SC: fyra trappsteg, 6MWT: 6-minuters gångtest, KI: konfidensintervall, LSM: minsta kvadrat-medelvärde (least-squares mean), MRS: magnetresonansspektroskopi, NSAA: North Star Ambulatory Assessment, TTR: tid att resa sig från golvet (time-to-rise)
Duvyzat®'s säkerhetsprofil1
▼ Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning.
För förskrivningsinformation, se minimiinformation för Duvyzat®.
Referenser
- Mercuri E, Vilchez JJ, Boespflug-Tanguy O, et al. Safety and efficacy of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy (EPIDYS): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2024; 23: 393-403.
- Aartsma-Rus A. Histone deacetylase inhibition with givinostat: a multi-targeted mode of action with the potential to halt the pathological cascade of Duchenne muscular dystrophy. Front Cell Dev Biol. 2025;12:1514898.
- Licandro SA, Crippa L, Pomarico R, et al. The pan HDAC inhibitor Givinostat improves muscle function and histological parameters in two Duchenne muscular dystrophy murine models expressing different haplotypes of the LTBP4 gene. Skelet Muscle. 2021 Jul 22;11(1):19.
- Consalvi S, Mozzetta C, Bettica P, et al. Preclinical studies in the mdx mouse model of duchenne muscular dystrophy with the histone deacetylase inhibitor givinostat. Mol Med. 2013 May 20;19(1):79-87.
- Bettica P, Petrini S, D’Oria V, et al. Histological effects of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscul Disord. 2016;26(10):643-649.
- Mercuri E, et al. Givinostat in DMD: results of the EPIDYS (study) with particular attention to MR measures of muscle fat fraction. Presented at the 16th European Paediatric Neurology Society (EPNS) Congress; 8–12 July 2025; Munich, Germany.
- Arora H, Willcocks RJ, Lott DJ, et al. Longitudinal timed function tests in Duchenne muscular dystrophy: Imaging DMD cohort natural history. Muscle Nerve. 2018;58(5):631-638.
- Mazzone ES, Pane M, Sormani MP, et al. 24 month longitudinal data in ambulant boys with Duchenne muscular dystrophy. PLoS One.x2013;8(1):e52512.
- Produktresumé för Duvyzat. EMA, https://www.ema.europa.eu/sv/documents/overview/duvyzat-epar-medicine-overview_sv.pdf
